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人类的神经系统包含成百上千种不同类型的神经元细胞。在成熟的神经系统中,神经元一般不会再生,一旦死亡就是永久性的。神经元的死亡会导致不同的神经退行性疾病,视神经节细胞死亡导致的永久性失明和多巴胺神经元死亡导致的帕金森病是尤为特殊的两类。如何在成体中再生出特异类型的神经元,一直是全世界众多科学家努力的方向。
日前,《细胞》杂志发表中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组的科研成果,该项研究成功运用RNA靶向CRISPR系统CasRx,特异性地在成年小鼠的穆勒胶质细胞中下调Ptbp1基因的表达,首次在成体中实现了视神经节细胞的再生,并且恢复了永久性视力损伤模型小鼠的视力。同时,该研究还证明了这项技术可以非常高效且特异地将纹状体内的星形胶质细胞转分化成多巴胺神经元,并且基本消除了帕金森病的运动症状。该研究将为未来众多神经退行性疾病的治疗提供一个新的途径。
需要指出的是,虽然科学家们在实验室里取得了重要进展,但是要将研究成果真正应用于人类疾病的治疗,还有很多工作要做。人类的视神经节细胞能否再生?帕金森患者是否能通过该方法被治愈?这些问题有待全世界的科研工作者共同努力去寻找答案。
(原载于《光明日报》 2020-04-21 08版)
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